Punkty końcowe badania kliniczne

Punktem końcowym w badaniach klinicznych nazywamy mierzalną zmianę stanu zdrowia, która wystąpiła w wyniku interwencji medycznej lub narażenia na dany czynnik. Punkty końcowe mogą być zarówno negatywne (pogorszenie stanu zdrowia), jak i pozytywne (poprawa stanu zdrowia).

Klinicznie istotne oraz zastępcze punkty końcowe

Podstawowy podział punktów końcowych obejmuje ich rozdział na klinicznie istotne (pierwszorzędowe) i zastępcze (drugorzędowe, surogaty). Do klinicznie istotnych zaliczamy te zmiany stanu zdrowia, które są ważne i najbardziej odczuwalne z perspektywy pacjenta. Mogą to być np. jakość życia, hospitalizacja, natężenie bólu głowy, zgon. Natomiast zastępcze punkty końcowe to markery fizjologiczne lub biochemiczne, które zazwyczaj są powiązane z klinicznie istotnymi punktami końcowymi. Możemy do nich zaliczyć takie parametry, jak ciśnienie krwi, temperatura ciała, stężenie kreatyniny w moczu. Są one łatwiejsze do wykazania, dzięki czemu można wysunąć pewne wnioski bez obserwacji klinicznie istotnych punktów końcowych.

Wymagają one często znacznej grupy badanych oraz długoletnich, kosztownych badań. Jednakże powinno się unikać podejmowania decyzji medycznych jedynie na podstawie badań opartych na drugorzędowych punktach końcowych. Wnioski z nich płynące bardzo często są obarczone znaczną niepewnością. W niektórych przypadkach nie jesteśmy w stanie ocenić pierwszorzędowych punktów końcowych. Taka sytuacja ma miejsce np. w przypadku, gdy do ocenianego zdarzenia dochodzi rzadko lub potrzeba długiego okresu czasu, aby je zaobserwować.

Twarde oraz miękkie punkty końcowe

Miękkim punktem końcowym nazywamy zdarzenie, które jest subiektywnie odbierane (np. stopień sprawności, natężenie bólu). Bardzo często ten typ punktu końcowego wykorzystuje się w badaniach klinicznych III fazy. W takim przypadku z uczestnikami badania przeprowadza się wywiady. Warto zapytać, jak według nich dany lek wpływa np. na ich jakość życia. Twarde punkty końcowe muszą być natomiast dobrze zdefiniowane i w pełni obiektywne (np. stężenie markerów biochemicznych, zgon). Ten rodzaj punktów końcowych bardzo często możemy spotkać w badaniach klinicznych II fazy dotyczących leczenia raka.

Złożone punkty końcowe

Czasem w przebiegu badań klinicznych ocenia się również złożone punkty końcowe. Ich stosowanie jest zasadne w momencie, gdy składowe złożonego punktu końcowego są powiązane klinicznie. Przykładem takiego punktu może być np. zgon z powodu niewydolności krążeniowo-oddechowej lub zgon z jakiejkolwiek przyczyny. Istotne jest, aby w przypadku zbierania danych na temat złożonych punktów końcowych, raportować każdą z jego komponent oddzielnie, nawet w przypadku, gdy nie osiągnęły istotności statystycznej.

Sprawdź sam!

Wszystko, co powinieneś wiedzieć o EBM

Baza wiedzy – EBM

Kurs EBM w teorii i praktyce